至基因疗法有望迎来新突破，细胞制备仪将颠覆实验室

基因疗法有望迎来新突破，细胞制备仪将颠覆实验室 基因疗法有望迎来开启线材改变实验机新突破，细胞制备仪将颠覆实验室 时间：2017⑶⑴7 13:10:00

大幅受益民生的基因检测领域在政策红利的延续加码的市场背景下，在细胞检测前沿技术的创新与研发角度也进行的如火如荼。近日，《麻省理工科技评论》推出2017年10台湾联系人：陈夏宗、徐昌煜、赖建颖大突破技术，基因疗法2.0位列其中，有望在今年迎来新的突破。此消息1出来，关于便携式细胞制备仪器的相干讨论，迅速引发业界的关注。

基因疗法有望迎来新突破，细胞制备仪将颠覆实验室

基因疗法(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺点或异常引发的疾病，终实现医治目的，有着超30年的发展历史。虽然进程很是曲折，但是随着载体病毒、递送机制的优化，基因疗法进入2.0时期，在癌症、罕见病医治上展现出很好的前景。

据悉，UniQure公司的Glybera(医治家族性脂蛋白脂酶缺少症)和GSK的Strimvelis(医治严重联合免疫缺点病)两款基因医治产品已在欧洲获批上市。2017年，Spark Therapeutics旗下的基因疗法Voretigene Neparvovec(医治遗传性视网膜疾病)有望成为获FDA批准的产品。

便携式仪器实现gene therapy in a box

如何实现细胞的自动化制备?这是Adair团队试图平民化基因疗法的关键。

他们采取了1款由德国仪器制造商Miltenyi出售的细胞处理装备Prodigy，它能够自动化完成基因疗法中关键的步骤细胞制备、扩增。细胞从1端输入仪器，在其内运行30小时后从另外一端输出，便可用于医治，大大缩短了细胞处理时间。

Adair希望，这类移动式仪器能够将基因疗法推行至更多的国家和地球，包括艾滋病流行严重的非洲。

Prodigy：外形小巧，重约150磅，表面设备有明亮的玻璃罩、整齐的仪表盘和曲折的输液软管。患者细胞会在软管内输送，与各类化学物资接触、反应，终与携带有目标DNA的病毒载体融会。

Prodigy售价约为15万美元，1位患者所需细胞制备的试剂本钱约为1.2万美元。德国营销经理Katharina Winnem?ller表示：这1移动式装备大大简化了细胞医治进程。虽然这其实不意味着每个乡村医院都能展开相干医治，但是它能够明显下降患者的医治本钱。

除Miltenyi，其他研究机构和公司也在积极研发类似的细胞处理装备，例如General Electric(通用电气)收购了1家专门处理细胞的公司Biosafe，麻省理工学院的德雷珀实验室正在开发1款微流体装备，用于CAR-T疗法的前期准备。

利用方向：CAR-T疗法

这类便携式细胞处理装备还可以推动1种癌症疗法嵌合抗原受体T细胞免疫疗法的发展，也就是我们所熟知的CAR-T疗法。作为1种新型细胞疗法，CAR-T技术已在在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的医治上有着新计划指出：到2016年明显的疗效，被认为是有前景的肿瘤医治方式之1。

CAR代表嵌合抗原受体，T代表免疫系统的哨兵T细胞。CAR-T则是通过基因工程技术给T细胞加入1个能辨认肿瘤细胞并且同时激活T细胞的嵌合抗体，使其能够攻击肿瘤，且能够在体内长时间记忆、扩增，实现长效性。

值得注意的是，在回输至患者体内之前，T细胞的分离、改造到扩增需要2周左右的时间，花费时间较长，且触及很多步骤，容易构成差异和不肯定性。

目前，辉瑞、安进、新基、诺华、Juno和Kite Pharma等多家制药企业纷纭开始布局CAR-T研发。其中，诺华有望成为CAR-T疗法获批上市的公司。去年，诺华就已完成了利用CAR-T医治白血病患儿的性临床实验，82的患者都获得了明显的疗效。

但是对如何展开医治，诺华仍然面临很多挑战。他们需要依赖于专门提供冷冻细胞运输服务Cryoport公司，实现患者细胞的空中运输。诺华的细胞处理实验室位于美国新泽西州的莫里斯普莱恩斯(Morris Plains)，在这里实现CAR-T细胞的制备和扩增。

很明显，这1系列进程繁琐、昂贵且费时，更重要的是由于每一个患者的T细胞不1样，制备的细胞质量差异较大，制备本钱也较高。这意味着，其实不是所有患者都能负担得起这1医治。

诺华免疫肿瘤研发部主席Philip Gotwals表示：斟酌到这1繁琐的医治步骤，能够接受医治的患者很有限。如果我们不能实现细胞制备的自动化，这意味着我们需要建造更多类似的细胞制备实验基地。

现在，这些便携式细胞制备仪器将有望取代实验室，推动基因疗法基础研究和临床实验的展开。也许，不久的将来，世界各地的医生可以通过网络订购适合的细胞制备仪，用于罕见病、癌症等疾病的医治。

编辑点评

自基因序列开启的精准医疗发展至今已到达了1定的水平，技术的推动也趋于缓慢，希望便携式细国内3元正极材料企业技术仍有差距胞制备仪器可以做为1个突破点，让基因疗法更深入的拓展下去。